Badania nowych leków na Alzheimera w “Promente” – wielka szansa dla chorych i ich rodzin

W “Promente” niedługo ruszą badania nad nowymi lekami na chorobę Alzheimera. Będą mogli brać w nich udział pacjenci, u których już wystąpiło otępienie, osoby z łagodnymi zaburzeniami poznawczymi oraz te, które są zdrowe, ale w rodzinach mają chorych na Alzheimera.

Agnieszka Farbiszewska: W Centrum Neurologii, Psychogeriatrii i Neuropsychologii
„Promente” będą prowadzone badania nad nowymi lekami przeciwko chorobie Alzheimera…
 

Robert Kucharski, neurolog z “Promente”: W dziedzinie chorób neurozwyrodnieniowych
obserwujemy duży postęp, daje on możliwość wczesnej diagnostyki, a co za tym idzie, skutecznego
leczenia. Najlepszym przykładem jest choroba Alzheimera, pierwszy lek przyczynowy na tę
chorobę został zarejestrowany. Jest skuteczny na bardzo wczesnym etapie choroby, jeżeli jest
włączony później, staje się już zdecydowanie mniej efektywny. To spowodowało rozwój badań
klinicznych, podczas których próbuje się zdiagnozować chorobę nawet wtedy, kiedy nie daje ona
jeszcze sygnałów, przy pomocy bardzo nowoczesnych metod. Gdy jest diagnoza, to wówczas
włączamy potencjalne leczenie przyczynowe.

W przypadku choroby Alzheimera uszkodzenie mózgu powodują bardzo różne mechanizmy. Najbardziej poznane są nieprawidłowe białka tau i beta amyloidu, które odkładają się w mózgu i powodują jego uszkodzenie. Aktualnie badane są leki hamujące odkładanie i szkodliwe działanie obu wymienionych białek. Inne mechanizmy uszkadzające mózg to nieprawidłowe działanie mechanizmów regulacyjnych oraz nie kontrolowane procesy zapalne. Poszukiwane i badane są też leki działające na te procesy. W naszym ośrodku
badamy bardzo wiele różnych nowych potencjalnych leków.  

Jak będą wyglądały badania w Promente, kto będzie mógł wziąć w nich udział?

Chcemy wdrażać badania, które mają szanse dać leczonym pacjentom korzystne efekty, dlatego
prowadzimy badania związane z mechanizmami, które zostały już częściowo zweryfikowane. Są to
badania kliniczne trzeciej fazy. W przypadku takich leków zostało określone ich bezpieczeństwo,
ryzyko skutków ubocznych i wstępna skuteczność. W badaniach mogą brać udział osoby, u których
objawy choroby są zdecydowanie widoczne i wymagają nadzoru przez otoczenie ale też oraz osoby
mające łagodne zaburzenia poznawcze, które nie wpływają na samodzielność pacjenta. Są to
niewielkie problemy z pamięcią zauważane przez pacjenta, ale też przez jego bliskich, opiekunów,
otoczenie, znajomych. Do prowadzonych projektów zaprosimy także tych chętnych, u których w
mózgu odkładają się już białka, ale jeszcze nie mają żadnych objawów klinicznych w tym
problemów z pamięcią. Mogą zgłaszać się bliscy pacjentów z chorobą Alzheimera, czyli ich dzieci,
wnuki, rodzeństwo.


Jak będą wyglądały badania w Promente, kto będzie mógł wziąć w nich udział?

W przypadku osób, u których stwierdzi się zmiany związane z patologicznymi
białkami jest niemal pewne, że prędzej czy później rozwinie się pełnoobjawowa choroba
Alzheimera. Będziemy podawali tym uczestnikom substancję leczniczą, która ma zahamować
proces neurodegeneracji i spowodować, że pomimo istnienia patologii białkowej nie dojdzie do
uszkodzenia mózgu skutkującego otępieniem i masywnymi zaburzeniami pamięci. 

W jak sposób ustalone zostanie komu ze zgłaszających się grozi Choroba Alzheimera?

To czy białka się odkładają można sprawdzić poprzez badanie płynu mózgowo-rdzeniowego lub
wykonanie tomografii pozytonowej. Pierwsze badanie jest inwazyjne, ale bezpieczne i daje nam
więcej informacji, ponieważ płyn rdzeniowo-mózgowy możemy zbadać na obecność różnyc
białek. Drugie badanie jest nieinwazyjne i nieuciążliwe dla pacjenta, ale ma jedną wadę: przy
pomocy metody PET możemy określić tylko jedno białko patologiczne, czyli na przykład albo
białko beta amyloidu albo białko tau. Wykonanie wielu badań PET w kierunku różnych białek jest
obciążające ponieważ pacjentowi podaje się substancję radioaktywną. Poza tym są to badania
bardzo kosztowne. Na razie nie wiemy jak będzie wyglądał szczegółowy protokół badań
prowadzonych w naszym ośrodku u nas. Z pewnością jednak proponując pacjentowi metodę
diagnostyczną będziemy brali pod uwagę korzyści, dokładność stawianego rozpoznania i
uciążliwość samego badania. Każde badanie ma swoje plusy i minusy a ostateczna decyzja będzie
zawsze należała do pacjenta.

Osoby badane będą również wykonywały testy neuropsychologiczne… 

PET lub nakłucie lędźwiowe daje nam informację czy w mózgu toczy się proces właściwy dla, na
przykład, choroby Alzheimera. Badania neuropsychologiczne, polegające między innymi na
rozwiązywaniu zadań sprawdzających funkcje poznawcze. Taki rodzaj badania pozwala ustalić stan
pacjenta przed włączeniem leczenia oraz przekonać się jaki jest efekt przyjmowania leków.
Pacjenci muszą być co jakiś czas badani za pomocą takich testów. Pozwala to ustalić czy
zahamowany został proces uszkodzenia mózgu. Na etapie gdy choroba jest łagodniejsza, testy
wykonuje się rzadziej, są za to trudniejsze i wymagające dla pacjenta. Na etapie większego
zaawansowania choroby kontrolę z użyciem testów wykonuje się nieco częściej a same testy są
prostsze.  
Gdybyśmy nie wykonywali badań neuropsychologicznych to w ogóle nie wiadomo by było jaki jest
efekt stosowania zarówno leków już zarejestrowanych oraz eksperymentalnych. Jeśli będziemy
powtarzać PET lub nakłucie lędźwiowe dowiemy się czy wyhamowaliśmy patologiczne procesy
białkowe, a my musimy wiedzieć, jak leczenie wpływa na objawy kliniczne, czyli czy u pacjenta
funkcje poznawcze ulegają pogorszeniu czy nie.

Po zakończeniu badań porównana zostanie liczba osób, u których wystąpiło otępienie i brały lek z liczbą osób, które leku nie brały i zachorowały?

Tak będzie, to pozwoli ustalić na ile skuteczny jest lek.

Co z osobami zgłaszającymi się do badania, u których patologicznych białek nie będzie?

Odstępujemy od całej reszty procedur, pacjent po prostu nie wchodzi do badania, ponieważ
wiadomo, że u niego białka się nie odkładają i nie ma ryzyka schorzenia neurozwrodnieniowego np.
choroby Alzheimera.

Ile czasu będzie trwało leczenie, jeśli osoba się zakwalifikuje?

W zależności od nasilenia objawów od 2 do 6 lat. Jeśli okaże się, że lek jest skuteczny, badani będą
mieli szanse żyć do końca swoich dni bez rozwoju otępienia lub wystąpi ono u bardzo niewielu z
nich z niewielkim nasileniem.

Agnieszka Farbiszewska
Agnieszka Farbiszewska
Dziennikarka, autorka publikacji popularno-naukowych,.