Badania kliniczne – pomagając sobie, wspierasz naukę

Około 50 tysięcy osób w Polsce bierze udział w badaniach klinicznych. Dzięki temu mają dostęp do najnowszych terapii, specjalistyczną opiekę medyczną, a przy okazji przyczyniają się do rozwoju medycyny i nauki.

Gdyby nie ochotnicy, zdrowi i chorzy, nie byłoby postępu w medycynie. Nadal byśmy cierpieli na banalne schorzenia, a z ciężkimi chorobami nie mielibyśmy szans. Ból głowy nie pozwalałby się zabrać do pracy, zapalenie płuc lub gardła kładłoby chorego na długie tygodnie do łóżka, niektórzy te choroby przypłaciliby życiem. 

Żyjemy długo dzięki medycynie

Setki lat temu, w zależności od okresu i miejsca, średnia długość życia wynosiła 20-40 lat. Obecnie w Polsce według opracowania Głównego Urzędu Statystycznego prognozowana długość życia chłopca urodzonego w 2021 roku to 71,8 lat, a dziewczynki 79,7. W 2019 roku prognoza była jeszcze lepsza, ale epidemia koronawirusa spowodowała, że szacunki trzeba było skorygować.

Długie życie jest możliwe dzięki poprawie warunków bytowych i postępowi medycyny. W krajach, gdzie dostęp do zdobyczy współczesnej medycyny jest trudny, a otoczenie niesprzyjające, ludzie nadal umierają młodo. 

Ocet, czosnek czy cytryna?

Obserwacje, które można uznać za pierwsze badania nad nową terapią przeprowadzono w 1747 roku na fregacie Salisbury. Załoga statku zaczęła chorować na szkorbut. To choroba pojawiająca się kiedy w organizmie człowieka brakuje witaminy C. Kwas askorbinowy jest nam potrzebny do syntezy kolagenu. Kiedy przez długi czas nie dostarczamy go sobie w pożywieniu mogą wystąpić takie objawy jak: samoistne krwawienia, bóle mięśni i stawów, osłabienie, trudne gojenie się ran, depresja, niedokrwistość i chyba wszystkim najbardziej znany: stan zapalny dziąseł oraz łączące się z nim chwianie i wypadanie zębów.

Pierwsze badania nad lekami
W połowie XVIII wieku odkryto, że szkorbut można leczyć dietą, w skład której wchodzą cytrusy.

Takie objawy na pełnym morzu, to nic dobrego, dlatego James Lind, chirurg okrętowy postanowił coś z tym zrobić. Sądzono wtedy, że szkorbut można wyleczyć kwasami. Lind chciał sprawdzić co najlepiej zadziała na tę chorobę. Podzielił marynarzy na pary i każdej z nich zlecił inną kurację. Jedni pili cydr, inni wodę morską albo jedli pastę czosnkowo-jęczmienną, ale byli też i tacy, którzy dostawali pomarańcze i cytryny. Jak łatwo się domyśleć, do zdrowia szybko wracali pacjenci leczeni cytrusami.

20 maja – Międzynarodowy Dzień Badań Klinicznych

Wzmianki o działaniach, które przywodzą na myśl dzisiejsze eksperymenty, pojawią się już w starożytnych pismach, między innymi w Biblii. Król Nabuchodonozor miał obserwować grupę młodych mężczyzn jedzących warzywa oraz pijących wodę i porównać ją z innymi mężczyznami, ale pijącymi wino i jedzącymi mięso. Po pewnym czasie okazało się, że osoby żywiące się warzywami i wodą wyglądają lepiej.

Od tego czasu minęło tysiące lat. Postęp medycyny w ostatnich latach jest ogromny – dzięki badaniom. W 2021 roku w Polsce prowadzono blisko 700 badań klinicznych. Obecnie w badaniach klinicznych w naszym kraju bierze udział 50 tysięcy osób. Na świecie prowadzonych jest ponad 405 tysięcy badań w 220 krajach.

W Polsce najwięcej badań klinicznych dotyczy onkologii.

Dzięki tym badaniom otrzymują oni [red. pacjenci] możliwość, pewną nadzieję leczenia chorób, które – jeśli chodzi o technologie – nie mają jeszcze wystarczającego zabezpieczenia – mówił podczas konferencji Agencji Badań Medycznych Minister Zdrowia Adam Niedzielski.

Aby badania kliniczne były wiarygodne stosuje się szereg procedur, dzięki którym można uzyskać wiedzę o bezpieczeństwie i skuteczności leku. W badaniach oprócz osób, na których testowana jest dana substancja, bierze udział zazwyczaj także druga grupa ludzi tzw. grupa kontrolna. To osoby otrzymujące placebo, czyli środek zupełnie obojętny dla zdrowia. Tacy uczestnicy nie wiedzą, że nie przyjmują leku, chodzi o to, aby wyeliminować wpływ oczekiwań na stan zdrowia. Czasami już sama świadomość, że otrzymuje się lek powoduje poprawę samopoczucia pacjenta i szybszy powrót do zdrowia. Wprowadzenie do badania grupy kontrolnej pozwala stwierdzić, czy testowana substancja jest skuteczniejsza niż placebo.

Badania kliniczne – nocebo

Może być także sytuacja inna, w trakcie badania klinicznego osoba zaczyna doświadczać różnych nieprzyjemnych stanów na przykład: boli ją głowa, czuje mdłości, ma wysypkę, możliwych dolegliwości są setki. Powstaje pytanie, czy to skutek przyjmowanego leku, czy może efekt nocebo? Zjawisko takie zachodzi, gdy pojawiają się przykre dolegliwości w trakcie leczenia pozornego, ponieważ pacjent mniej lub bardziej świadomie oczekuje ich. Mogło być na przykład tak, że uczestnik badania słyszał wcześniej o skutkach ubocznych i dlatego spodziewa się, że i u niego one wystąpią. Jak więc ustalić, czy ów ból głowy jest skutkiem zażycia leku? Odpowiedź pomoże znaleźć właśnie podanie substancji zupełnie obojętnej dla organizmu, która nie wpływa na stan zdrowia uczestnika. Jeśli u takiej osoby pojawią się jakieś dolegliwości, wiadomo, że nie są one skutkiem działania leku, ale mogą być spowodowane innymi czynnikami.

Badania kliniczne - korzyści dla pacjenta i nauki
Podczas badań klinicznych porównuje się stan zdrowia osób zażywających lek z grupą kontrolną.

W wielu eksperymentach nie tylko osoby badane, ale również zajmujący się nimi lekarze, pielęgniarki i pozostały personel nie wiedzą kto przyjmuje lek, a kto placebo. Informacje te są zakodowane i dostęp do nich mają inne osoby, opracowujące wyniki badania, ale nie stykające się bezpośrednio z pacjentami. Taka procedura nazywa się podwójnie ślepą próbą. W przypadku takiego działania chodzi o wyeliminowanie efektu oczekiwań zarówno u osoby badanej, jak i u badacza. 

Wyjątki – dla dobra badanych

Czasami jednak pojawiają się odstępstwa od tych reguł. Bywają takie substancje, w przypadku których stosowanie placebo nie ma sensu, ponieważ dają one tak wyraźne efekty, że uczestnik od razu wie, że przyjmuje lek. Tak może być w przypadku substancji, które powodują chwilowe halucynacje albo efekt odrealnienia. 

W trakcie niektórych badań, protokół może być skonstruowany tak, że w przypadku wystąpienia konkretnych okoliczności, osobę przyjmującą placebo przenosi się do grupy, która bierze lek. Takie postępowanie podyktowane jest dobrem pacjenta, które jest najważniejsze w badaniach klinicznych. Dlatego dużą wagę przywiązuje się do dobrej praktyki klinicznej (ang. Good Clinical Practice).

Dobra praktyka kliniczna – ochrona praw uczestników badania

Dobra praktyka kliniczna to wymagania związane z etyką i jakością obowiązujące podczas prowadzenia badań klinicznych. Wymogi te mają gwarantować ochronę praw osób biorących udział w badaniu, zapewniać zachowanie maksymalnego bezpieczeństwa. Z drugiej strony, standardy te mają gwarantować obiektywność badania.

Czym są badania kliniczne? 

Badania kliniczne prowadzone są według ściśle określonych procedur, a uczestnicy są pod opieką doświadczonego zespołu lekarsko-pielęgniarskiego. W przypadku niektórych badań w skład zespołu wchodzą również psychologowie oraz inni specjaliści. 

Dzięki uczestnictwu w badaniu klinicznym osoba chora może skorzystać z innowacyjnych, nowoczesnych procedur medycznych. Mogą to być:

  • terapie alternatywne dla obecnego leczenia,
  • uzupełniające,
  • zapobiegające chorobie. 

Udział w badaniach jest całkowicie bezpłatny. Z osobą zainteresowaną badaniem najpierw lekarz szczegółowo omawia zasady uczestnictwa, właściwości leków oraz oczekiwane korzyści dla zdrowia, a także potencjalne efekty uboczne. Dopiero po takiej rozmowie pacjent i lekarz podejmują ostateczną decyzję o udziale w badaniu.

Przed kwalifikacją lekarz zleca również wykonanie różnych badań, aby mieć możliwie najpełniejszy obraz stanu zdrowia pacjenta.

Kto może brać udział w badaniu?

W badaniach klinicznych mogą brać udział osoby cierpiące na określoną chorobę i spełniające tzw. kryteria włączenia. Dokładnie określa je protokół badania.

Na każdym etapie badania pacjent ma prawo zrezygnować z uczestnictwa, nie ponosząc żadnych konsekwencji.

Podczas badań, zgodnie z dobrą praktyką kliniczną, bezpieczeństwo i prawa pacjenta są ważniejsze niż osiągnięcia naukowe, a korzyści dla uczestnika muszą przeważać nad ryzykiem związanym z badaniem.

Fazy badania

Faza I

W badaniach tych zazwyczaj udział biorą osoby zdrowe – kilkudziesięciu ochotników. Pierwsza faza ma na celu przede wszystkim wstępną ocenę bezpieczeństwa stosowania badanego środka, tego, jak wpływa on na organizm. Sprawdza się, jak testowana substancja jest metabolizowana, wchłaniana i wydalana przez organizm, czy wchodzi w interakcje z jedzeniem lub innymi lekami. Badania takie prowadzone są najczęściej w wyspecjalizowanych ośrodkach, które mogą należeć do firm farmaceutycznych lub instytucji badawczych.

Badania kliniczne w Bydgoszczy
Podczas badań pierwszej fazy ustala się między innymi minimalną dawkę badanej substancji, która działa na organizm.

Inaczej trochę wyglądają badania nad substancjami, którymi leczy się nowotwory. W przypadku tych farmaceutyków łączy się pierwszą i drugą fazę badań. Leki zwalczające nowotwory są bardzo silne, dlatego unika się narażania na ich działanie zdrowych ludzi. 

Faza II

W tej fazie substancja podawana jest większej liczbie pacjentów. Lek można wtedy porównać z inną terapią i sprawdzić jego skuteczność oraz ustalić optymalne dawkowanie leku.

Faza III

Nawet kilka tysięcy osób może wziąć udział w badaniach III fazy. Służą one porównaniu nowego leku ze standardową terapią i sprawdzeniu, która jest korzystniejsza. Jeśli okaże się, że nowa substancja, to prawdopodobnie lek zostanie zatwierdzony przez odpowiednie instytucje. 

Faza IV

Badania te odbywają się po dopuszczeniu leku do obrotu, prowadzone są, aby uzyskać jeszcze więcej informacji na temat skuteczności i bezpieczeństwa leku. 

Po zakończeniu badania, które trwa zazwyczaj kilka lat, wyniki są udostępniane  wszystkim zainteresowanym – pacjentom, lekarzom, naukowcom oraz upubliczniane.

Bezpieczeństwo

Nadzór nad badaniami klinicznymi prowadzi szereg różnych instytucji, najważniejsze z nich to: Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych oraz Główny Inspektor Farmaceutyczny. Pacjent ma prawo do uzyskania wszystkich potrzebnych informacji na temat udziału w badaniu, musi wyrazić świadomą zgodę na badanie, uczestnik może się w każdej chwili wycofać z badania, ma także prawo do informacji o stanie swojego zdrowia i o testowanym leku, w takim zakresie, w jakim dane te mogą wpływać na jego dalszą decyzję o pozostaniu bądź nie w badaniu.

Bibliografia

GUS, Trwanie życia w 2021 r.

“Służba zdrowia” 7-8/2019

„6 Historic Experiments That Helped Pave the Way for Modern Clinical Research” 

abm.gov.pl

Agnieszka Farbiszewska
Agnieszka Farbiszewska
dziennikarka, autorka publikacji popularno-naukowych